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技术路线基于细胞焦亡与先天免疫领域的原创生物学发现:2015年邵峰团队在《Nature》首次证实GSDMD是细胞焦亡的直接执行蛋白,公司依托该成果建立独有新药研发平台,开发全新机制、全新靶点药物。核心管线PTT-121为全球首个获批进入临床的特异性GSDMD小分子抑制剂,攻克GSDMD"不可成药"靶点(无酶活、缺乏传统小分子结合口袋),高特异性、高活性且可静脉滴注,临床前在多种脓毒症模型中有效抑制细胞因子风暴并显著降低死亡风险,2026年8月获NMPA临床试验许可(脓毒症及感染性休克),未来几年力争完成临床II期与概念性验证;针对慢性炎症的新一代口服GSDMD抑制剂预计2027年进入临床。ALPK1激动剂已实现中美双批临床并在美国开展实体瘤I期试验。在研管线10余条、其中5条管线进临床,覆盖炎症与肿瘤领域,进展最快项目2026年下半年进入II期。

新格元生物科技致力于将突破性单细胞技术应用于科学研究、临床检测、健康管理和药物开发。总融资近两亿美元,获元禾原点、夏尔巴投资、清池资本等投资。在南京、苏州、德国、美国、新加坡设有实验室,服务全球超30个国家1200余家科研单位、医院及药企。与耶鲁大学签署微流控单细胞处理专利协议,开发GEXSCOPE单细胞技术平台,突破常规单细胞测序在周期、通量和成本方面的瓶颈

利用合成生物学手段改造微生物细胞工厂,通过优化代谢通路和发酵工艺,实现PHA的高效规模化生产。PHA是一种完全生物可降解的新型生物材料,可替代传统石油基塑料,在包装、纺织、医疗等领域具有广阔应用前景。以嗜盐菌为底盘的下一代工业生物技术(NGIB)平台生产PHA,壁垒为全球唯一/最优利用极端微生物(嗜盐菌)发酵、开放式不灭菌连续发酵解决高染菌率痛点,底盘菌种自2008年至2026年迭代超40代;发酵干重最高100 g/L、蛋白占比88%(世界第一);产品含PHA水性阻隔涂层(BiotenTM Plus/Ultra/Pro)、PHA吸管。

聚焦肝外靶向mRNA递送,自研tsLNPs(组织特异性LNP,绕开肝脏摄取)与csLNPs(细胞选择性LNP)两大平台,积累3000余种新型阳离子脂质分子库、筛选上万种LNP,已在肝、肌肉、肺、脾及免疫细胞实现特异递送;管线含RSV mRNA疫苗STR-V003(获FDA临床许可)、肿瘤疫苗STR-V005及in vivo CAR-T。

专注病毒载体介导的经典基因治疗,核心载体工艺基于「病毒产病毒」理念,具有高纯度、高产能、高活性特点,已建成中试车间并推进工艺开发。研发重点包括地中海贫血基因治疗项目 IND 申报,以及隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)与 AAV 载体介导的相关基因治疗药物。属国内早期从事经典基因治疗载体产业化工艺的企业之一。

建有两个技术平台——AAV 基因治疗与小核酸(siRNA)药物,分别针对基因表达不足(递送基因「补上」)与基因表达过量(用小核酸「关掉」)两类疾病。核心产品 AL-001 眼用注射液用于湿性年龄相关性黄斑变性,2023 年 4 月获 CDE 临床批件、同年 9 月完成首例受试者给药,2025 年 7 月进入II期,公开报道称II期结果显示超三分之二患者单次给药后无需再注射。与阳光诺和合作的高血压 siRNA 创新药 ABA001 于 2026 年 4 月获国家药监局临床批准,一针可持续稳定降压半年。

PHA是一类由微生物天然合成的聚酯类材料,可在自然环境中完全生物降解,是替代传统石油基塑料的理想材料。蓝晶微生物是全球少数具备全类型PHA产品供应能力的企业,通过合成生物学技术优化微生物细胞工厂,实现PHA高效低成本规模化生产,应用于包装、医疗、农业等多个领域

基于反向转化科学与肿瘤微环境生物学,自主原创UMCE髓系细胞衔接器(MCE)免疫治疗平台,通过衔接髓系细胞与肿瘤细胞激活固有免疫并克服耐药;开发First-in-Class抗体与双特异性抗体,核心管线LTZ-301已在美开展I期临床,LTZ-232推进IND申报;2025年11月与GSK达成合作,首付款5000万美元。平台核心专利为MQR,作用机制为"结合—激活—吞噬";临床样本显示肿瘤微环境中MQR受体表达巨噬细胞达60-70%,适用跨靶点泛癌种;低效靶比下LTZ-301杀伤强于Mosunetuzumab且细胞因子释放更少。

以合成生物学设计—构建—测试—学习(DBTL)平台覆盖数据科学、菌种工程、体内酶工程、发酵工程、分离纯化与放大量产等环节,实现全流程数据化与自动化;重点围绕萜类、氨基酸及其衍生物、寡糖类开展生物合成,通过绿色精准发酵工艺为个护、食品营养、医药原料市场提供高纯度、低成本生物基产品。