候选项目库

AAV载体是当前基因治疗领域最主流递送平台之一,其规模化高质量制备是基因治疗药物产业化的关键瓶颈。公司致力于构建国产AAV载体CDMO平台,提供从质粒构建、细胞株开发到GMP级别生产的全流程服务,填补基因治疗上游供应链国产替代缺口

三代测序技术相比传统二代测序具有读长长、无需PCR扩增、可直接检测表观遗传修饰等优势,在基因组从头组装、结构变异检测、微生物宏基因组等领域具有独特优势。公司致力于突破纳米孔测序核心芯片和算法等关键技术,推动国产三代测序仪产业化应用。长读长测序服务与诊断:读长15Kb—2Mb,准确度HiFi 99.9%;生信软件NextDenovo(企业称全球长读长组装最优);首创BAC-Long技术(企业称世界唯一超过N50 150Kb读长)、获2项专利授权;三代/二代占比80%/20%。

异体通用“现货型”iPSC衍生神经细胞药,围绕四项领先底层技术平台构建四项注册临床管线,覆盖帕金森病、帕金森型多系统萎缩、脊髓损伤、渐冻症等尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病。核心产品包括XS411异体通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液(用于全国首例帕金森细胞替代性移植手术,移植至纹状体壳核)与XS228 iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液(获NMPA一次性无发补完全批准I/II期临床,全球首例脊髓损伤注册临床给药于中山三院完成,渐冻症临床以北医三院为牵头中心)。帕金森病18个月临床随访成果已发布;全球累计授权及申请中专利超40项。

AI+合成生物融合赋能,加速生物制造产业化。技术方向:合成生物/AI+BT。以合成生物学为核心,重点围绕生物催化剂(核心工业酶与工业菌种)创制。核心产品为极端环境来源天然活性物四氢嘧啶(Ectoin):建立谷氨酸棒杆菌、大肠杆菌、嗜盐菌等多种微生物细胞工厂。对比数据:中科欣扬份额10%、谷氨酸棒杆菌、表达量≥40g/L;德国默克份额80%、原始嗜盐菌≥5g/L;华熙生物份额5%、大肠杆菌≥10g/L。拥有柔性共线生产平台,可生产唾液酸、超耐热SOD、麦角硫因等九类活性物。