候选项目库

异体通用“现货型”iPSC衍生神经细胞药,围绕四项领先底层技术平台构建四项注册临床管线,覆盖帕金森病、帕金森型多系统萎缩、脊髓损伤、渐冻症等尚无实质临床解决方案的中枢神经系统疾病。核心产品包括XS411异体通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液(用于全国首例帕金森细胞替代性移植手术,移植至纹状体壳核)与XS228 iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液(获NMPA一次性无发补完全批准I/II期临床,全球首例脊髓损伤注册临床给药于中山三院完成,渐冻症临床以北医三院为牵头中心)。帕金森病18个月临床随访成果已发布;全球累计授权及申请中专利超40项。

专注病毒载体介导的经典基因治疗,核心载体工艺基于「病毒产病毒」理念,具有高纯度、高产能、高活性特点,已建成中试车间并推进工艺开发。研发重点包括地中海贫血基因治疗项目 IND 申报,以及隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)与 AAV 载体介导的相关基因治疗药物。属国内早期从事经典基因治疗载体产业化工艺的企业之一。

建有两个技术平台——AAV 基因治疗与小核酸(siRNA)药物,分别针对基因表达不足(递送基因「补上」)与基因表达过量(用小核酸「关掉」)两类疾病。核心产品 AL-001 眼用注射液用于湿性年龄相关性黄斑变性,2023 年 4 月获 CDE 临床批件、同年 9 月完成首例受试者给药,2025 年 7 月进入II期,公开报道称II期结果显示超三分之二患者单次给药后无需再注射。与阳光诺和合作的高血压 siRNA 创新药 ABA001 于 2026 年 4 月获国家药监局临床批准,一针可持续稳定降压半年。

PHA是一类由微生物天然合成的聚酯类材料,可在自然环境中完全生物降解,是替代传统石油基塑料的理想材料。蓝晶微生物是全球少数具备全类型PHA产品供应能力的企业,通过合成生物学技术优化微生物细胞工厂,实现PHA高效低成本规模化生产,应用于包装、医疗、农业等多个领域

AI+合成生物融合赋能,加速生物制造产业化。技术方向:合成生物/AI+BT。以合成生物学为核心,重点围绕生物催化剂(核心工业酶与工业菌种)创制。核心产品为极端环境来源天然活性物四氢嘧啶(Ectoin):建立谷氨酸棒杆菌、大肠杆菌、嗜盐菌等多种微生物细胞工厂。对比数据:中科欣扬份额10%、谷氨酸棒杆菌、表达量≥40g/L;德国默克份额80%、原始嗜盐菌≥5g/L;华熙生物份额5%、大肠杆菌≥10g/L。拥有柔性共线生产平台,可生产唾液酸、超耐热SOD、麦角硫因等九类活性物。

差异化ADC与多特异性抗体。自研STAR-Lite双抗平台(解决重轻链错配、无需依赖小鼠平台)与Hy-BEAM ADC平台;核心管线ALK201为靶向FGFR2b的ADC(胃癌、乳腺癌),获美国FDA授予胃癌适应症孤儿药资格认定(ODD);ALK202为EGFR/cMET双特异性ADC(非小细胞肺癌),两款均已在中、美、澳进入I期临床,双抗ADC同靶点研发进度位列全球前三;另布局免疫炎症领域首创双/多抗

基于反向转化科学与肿瘤微环境生物学,自主原创UMCE髓系细胞衔接器(MCE)免疫治疗平台,通过衔接髓系细胞与肿瘤细胞激活固有免疫并克服耐药;开发First-in-Class抗体与双特异性抗体,核心管线LTZ-301已在美开展I期临床,LTZ-232推进IND申报;2025年11月与GSK达成合作,首付款5000万美元。平台核心专利为MQR,作用机制为"结合—激活—吞噬";临床样本显示肿瘤微环境中MQR受体表达巨噬细胞达60-70%,适用跨靶点泛癌种;低效靶比下LTZ-301杀伤强于Mosunetuzumab且细胞因子释放更少。

以合成生物学设计—构建—测试—学习(DBTL)平台覆盖数据科学、菌种工程、体内酶工程、发酵工程、分离纯化与放大量产等环节,实现全流程数据化与自动化;重点围绕萜类、氨基酸及其衍生物、寡糖类开展生物合成,通过绿色精准发酵工艺为个护、食品营养、医药原料市场提供高纯度、低成本生物基产品。

分子科技/合成生物方向,聚焦多能干细胞分化细胞药物研发和生产。首条在研药物管线ESN5800(多能干细胞分化胰岛细胞)技术指标达国际领先水平。结合先进生物材料与3D打印技术构建胰岛细胞包裹系统ESN0115