候选项目库

技术路线基于细胞焦亡与先天免疫领域的原创生物学发现:2015年邵峰团队在《Nature》首次证实GSDMD是细胞焦亡的直接执行蛋白,公司依托该成果建立独有新药研发平台,开发全新机制、全新靶点药物。核心管线PTT-121为全球首个获批进入临床的特异性GSDMD小分子抑制剂,攻克GSDMD"不可成药"靶点(无酶活、缺乏传统小分子结合口袋),高特异性、高活性且可静脉滴注,临床前在多种脓毒症模型中有效抑制细胞因子风暴并显著降低死亡风险,2026年8月获NMPA临床试验许可(脓毒症及感染性休克),未来几年力争完成临床II期与概念性验证;针对慢性炎症的新一代口服GSDMD抑制剂预计2027年进入临床。ALPK1激动剂已实现中美双批临床并在美国开展实体瘤I期试验。在研管线10余条、其中5条管线进临床,覆盖炎症与肿瘤领域,进展最快项目2026年下半年进入II期。

成都威斯克生物科技有限公司专注于昆虫细胞重组蛋白疫苗平台开发。利用昆虫细胞-杆状病毒表达系统(BEVS)进行重组蛋白和疫苗的研发生产,该平台具有蛋白修饰接近天然、可表达复杂多亚基蛋白、安全性高等优势。核心产品包括狂犬病疫苗等,其中痤疮治疗性疫苗已获批临床,展现创新疫苗研发实力

核心技术为单细胞测序高通量抗体发现平台,源自北大实验室原始创新:将高通量单细胞基因组学首次成功应用于人源中和抗体筛选,可在数月内完成从康复期患者血液筛选到临床前验证,大幅加速抗体药物研发。代表产品DXP-593、DXP-604为高活性新冠中和单克隆抗体,临床前动物实验显示可有效抑制并短期预防新冠病毒感染,DXP-604进入临床II期并推进III期、已获大中华区以外权益独家授权予百济神州。管线向传染病、自身免疫性疾病、肿瘤等适应症拓展,覆盖感染性疾病和癌症抗体药物研发;团队在病毒演化追踪与突变预测方面的研究成果发表于Cell、Nature,支撑广谱抗体与疫苗优化研究。

自主可控国际最大水稻基因编辑种质库。技术方向:基因编辑育种/蛋白设计进化。以基因编辑育种与智能育种(AI+全基因组育种)为核心,底层为自主知识产权工具酶CasY7及敲除、敲入、碱基替换、大片段删除等编辑体系;建有34个物种、750+品种的无基因型限制高通量遗传转化平台、单双倍体工程化育种平台(成活率95%、加倍率76%、单倍体苗2500株/日)与一年五代育种加速平台;2024年获批玉米基因编辑生产应用安全证书。核心产品高蛋白玉米「未玉115」蛋白质含量13%、约为普通玉米1.6倍,企业称系国内唯一高蛋白玉米商业化企业。

拥有原创荧光发生(Fluorogenic)测序化学与纠错编码(ECC)测序策略两项底层技术,将发光基团修饰于磷酸键、使用天然碱基与常规聚合酶及磷酸酶,减少分子疤痕与测序偏差、更易实现长读长;再以三轮简并测序校正提升准确度。产品S100基因测序仪及试剂盒获欧盟CE-IVDR认证。

新格元生物科技致力于将突破性单细胞技术应用于科学研究、临床检测、健康管理和药物开发。总融资近两亿美元,获元禾原点、夏尔巴投资、清池资本等投资。在南京、苏州、德国、美国、新加坡设有实验室,服务全球超30个国家1200余家科研单位、医院及药企。与耶鲁大学签署微流控单细胞处理专利协议,开发GEXSCOPE单细胞技术平台,突破常规单细胞测序在周期、通量和成本方面的瓶颈

技术路线为新一代激动型"优化单抗":基于十余年抗体结构模块与激动活性研究,通过对Ig骨架区序列改造重塑抗体激动活性,开发的激动型抗体以单抗形式实现双抗功能,激动活性较传统方案提升数量级,并增强肿瘤组织靶向性、降低毒性。核心管线CS01为抗OX40激动型全人源单抗,OX40激活可增强T细胞抗肿瘤应答、抑制肿瘤生长;临床前研究显示高活性反应率,与同靶点产品形成差异化优势,2024年6月IND申请获CDE受理。公司拥有"低毒性抗OX40抗体"等多项发明专利,布局多条激动型抗体管线,可单用或与放化疗、免疫检查点抑制剂、细胞疗法联用,面向晚期实体瘤等适应症,有望解决激动型抗体疗效不足的行业难题。

精草铵膦绿色酶法、熊去氧胆酸酶法合成,能耗降30%、污染物减排50%。以合成生物学为核心:D-氨基酸氧化酶(DAAO)将D,L-草铵膦中的D-草铵膦氧化为酮酸(PPO),转氨酶再将PPO还原为L-草铵膦(精草铵膦);DAAO发酵罐活力由0.005U/ml提升至600U/ml,转氨酶筛选2万株突变体、活力达2400U/ml;转化率>99%、收率>95%,转化成本由行业18000-20000元/吨降至15000元/吨。两次5吨级中试成功,成果发表于Angew. Chem.。

技术路线为光驱动合成生物学(第三代合成生物技术):以蓝细菌(自研聚球藻底盘Lumy-7)为底盘,不依赖葡萄糖、直接利用太阳能驱动CO2合成产物;底盘代时控制在2小时内,OD最高200、干重超30g/L,生长速度超过酵母等异养微生物;光合效率约为陆生植物百倍,生产一吨白藜芦醇可固碳超2000吨、缩短生产周期240倍、节约土地72750亩。平台技术包括:光合电子链/碳固定柔性改造体系(蓝细菌光合效率提升70%、近50%固定碳流向目标产物)、辅因子自循环Cell-free的DTL-B范式(底物转化率可从20%-30%提升至90%以上)、AI分子设计系统DeepMARS、平行光反应器光谱智能识别及元素替代"敞开式"发酵。产品管线三类:高值天然产物成分(生产成本下探50%以上)、新型功能成分、联合开发的大宗化学品,覆盖化妆品原料、保健营养、可持续农业等场景。

公司技术路线为将二进制数据转换为A/T/C/G碱基序列,实现数据在DNA介质中的存储。自研"悟空编码"算法实现任意数据到DNA的编码转换,编码序列GC含量均匀、单碱基重复少,便于合成写入与测序读取,并围绕DNA存储的编码、合成、读取环节构建技术体系。1g DNA可存百万部高清电影,存储密度高于传统介质7个数量级;经特殊处理的DNA可在室温环境保存数百年且维护费用极低。应用聚焦长期冷数据存储、加密安全数据存储等场景,同时开展生物产品研发、生物技术开发与技术服务,推进DNA数据存储的商业化落地。

酶法再生塑料推动循环经济绿色转型,技术路线为PET酶法再生/合成生物:自研PET降解酶YTZYMETM在常温常压水相环境中切断PET分子链酯键,将废弃PET酶解为rPTA与rEG单体再聚合为再生聚酯,实现分子级降解与'纤维到纤维'闭环;可处理涤棉、涤氨混纺等复杂原料,混纺中的棉、氨纶经酶解后保留性状可二次利用。产能规划:2024年运行全球首条300吨/年rPTA酶法连续化产线,6500吨产线2026年初开工、预计四季度下线(满产可年产相当于3000万件T恤或2亿个矿泉水瓶的再生材料),10万吨产线筹备中;相比300吨产线,6500吨产品成本可下降约50%,已对标化学法3万吨级产线成本。应用覆盖纺织、日化、包装、汽车内饰、光学膜等,直接销售rPTA单体并提供再生纱线等材料;获GRS、OEKO-TEX认证及ISO 14067碳足迹认证,PA6酶法回收管线独立运行。

依托南京农业大学原创黏细菌技术,搭建高效黏细菌菌株分离筛选平台与功能菌株资源库,利用黏细菌活体捕食机制开发区别于现有生防菌株的生物防控制剂;率先攻克黏细菌数吨级发酵与制剂工艺,为全球唯一实现黏细菌产业化的团队,已推出蝴蝶兰白绢病专用预防制剂与黑头病专用制剂。

以小分子绕开多能干细胞状态、直接诱导心脏/肝脏功能细胞重编程为原理,利用损伤部位聚集的成纤维细胞作为再生种子,在诱导再生的同时逆转组织纤维化。自研基于细胞表型的下一代新药筛选平台(高通量靶向转录谱测序、细胞图像机器学习、iPS 分化与原代细胞培养),以及 DRUG-seq2、PHDs-seq 高通量测序技术——DRUG-seq2 仅需 1000 细胞/样本、免 RNA 提取,可实现每周上万样本的扰动转录组数据产出。针对心衰、肝衰等重大疾病布局。

针对小核酸成药的序列设计、化学修饰、体内递送三大瓶颈,建成 RIHOST® 智能设计与高通量筛选、RICMO® 核酸化学修饰、LICOD® 核酸体内递送三大自主平台,并构建肝靶向到非肝组织(肾脏)递送能力。首发管线 RG002C0106 为靶向补体因子 C3 的 siRNA 1 类新药,用于 IgA 肾病,2024 年 8 月同步取得中国与澳大利亚临床批件、同年 10 月完成 I 期首例给药,现已进入 II 期,进度处全球第一梯队,有望成为全球首个获批的 IgA 肾病小核酸药物。

利用合成生物学手段改造微生物细胞工厂,通过优化代谢通路和发酵工艺,实现PHA的高效规模化生产。PHA是一种完全生物可降解的新型生物材料,可替代传统石油基塑料,在包装、纺织、医疗等领域具有广阔应用前景。以嗜盐菌为底盘的下一代工业生物技术(NGIB)平台生产PHA,壁垒为全球唯一/最优利用极端微生物(嗜盐菌)发酵、开放式不灭菌连续发酵解决高染菌率痛点,底盘菌种自2008年至2026年迭代超40代;发酵干重最高100 g/L、蛋白占比88%(世界第一);产品含PHA水性阻隔涂层(BiotenTM Plus/Ultra/Pro)、PHA吸管。

自主可控诺奖级技术路线·C轮融资超5亿·国家专精特新小巨人。技术方向:酶定向进化/合成生物学活性原料。以酶定向进化和合成生物学为基础,为全球首家聚焦将酶催化技术应用于肽类/糖类/核酸类产品规模化应用的企业。核心产品含谷胱甘肽、索玛鲁肽及GLP-1类似物等。壁垒为突破非天然氨基酸对接、多肽定点修饰、多肽片段对接三项瓶颈(均全球领先)。指标:谷胱甘肽直接成本450元/kg,低于发酵法(金城650元/kg),酶成本占比仅5%(行业40%);索玛鲁肽直接成本100元/g,产能670kg/年。

卡脖子全球首个三螺旋胶原蛋白低成本量产·打破国外垄断。技术方向:蛋白质结构设计改造/三螺旋重组胶原蛋白

助力中国首款干细胞药物获批上市·国家级专精特新小巨人。技术方向:三维细胞制造/3D微载体干细胞扩增。基于3D微组织工程的干细胞扩增与再生治疗,以三维全自动化扩增工艺解决干细胞产业“质”与“量”的规模化瓶颈,替代传统2D培养与手工工艺。核心产品为3D FloTrix系列:3D Flotrix微载体(定量免称量、独立无菌包装、速溶型便于细胞种植)、试剂盒(培养基、裂解液、终止液、3D原位冻存液、细胞染液与计数试剂等)、生物反应器(搅拌/换液/气体/温度全自动化,可并联4个反应器,专为3D FloTrix干细胞培养定制)及工艺手册;产品线还包括定制化干细胞微组织(干细胞+药剂)再生新药(安全聚集防溢漏、可定制物化性质、微创局部注射、长期定位存活)与3D微组织阵列产品/3D细胞培养孔板(用于药物研发CRO与临床前评价)。技术门槛:2017年国家重点研发计划干细胞及转化研究重点专项支持(十三五期间干细胞大规模扩增领域唯一项目);8年研发转化、10余项专利、20余篇国际期刊文献;企业称国际市场上干细胞培养扩增领域仅有美国GE及康宁两家公司。

siRNA小核酸创新药。自研eSAFE化学修饰技术、Stork-W双靶平台与STORK肝内/肝外递送平台(含脂肪靶向STORK-F),走双靶创新+肝外递送差异化路线;核心管线SA1211为单分子双靶siRNA(靶向HBV HBx与肝细胞PD-L1,治慢性乙肝,已入临床),SA030靶向ALK7并于2026年5月授权GSK、总额最高10.05亿美元;SA030另获澳大利亚人体研究伦理委员会批准开展I期临床,GSK合作为大中华区以外全球独家许可、首付款千万美金级

聚焦肝外靶向mRNA递送,自研tsLNPs(组织特异性LNP,绕开肝脏摄取)与csLNPs(细胞选择性LNP)两大平台,积累3000余种新型阳离子脂质分子库、筛选上万种LNP,已在肝、肌肉、肺、脾及免疫细胞实现特异递送;管线含RSV mRNA疫苗STR-V003(获FDA临床许可)、肿瘤疫苗STR-V005及in vivo CAR-T。

自主可控新型基因编辑工具与生物育种。建有SEEDIT生物技术与性状工程平台,自研TranC系列核酸酶、改进型CG碱基编辑系统及基因插入工具,可实现精准敲除、碱基替换、表达精细调控与大片段DNA精准插入,并配套安全高效递送系统与种质资源创制;已获多张农业基因编辑生物安全证书。

AAV载体是当前基因治疗领域最主流递送平台之一,其规模化高质量制备是基因治疗药物产业化的关键瓶颈。公司致力于构建国产AAV载体CDMO平台,提供从质粒构建、细胞株开发到GMP级别生产的全流程服务,填补基因治疗上游供应链国产替代缺口

三代测序技术相比传统二代测序具有读长长、无需PCR扩增、可直接检测表观遗传修饰等优势,在基因组从头组装、结构变异检测、微生物宏基因组等领域具有独特优势。公司致力于突破纳米孔测序核心芯片和算法等关键技术,推动国产三代测序仪产业化应用。长读长测序服务与诊断:读长15Kb—2Mb,准确度HiFi 99.9%;生信软件NextDenovo(企业称全球长读长组装最优);首创BAC-Long技术(企业称世界唯一超过N50 150Kb读长)、获2项专利授权;三代/二代占比80%/20%。

以CMOS半导体芯片驱动的高通量DNA合成,打破海外对DNA合成平台的垄断:将半导体技术、MEMS与微流控结合,利用硅芯片与微流控内在的小型化、高集成特性提供超高通量与超高灵敏度,大幅降低长链DNA合成成本,满足合成生物学与DNA存储需求。已完成原理验证与桌面式高通量DNA合成仪原型机,建立基因合成平台及全自动序列分析、优化、订单管理系统。产品与服务矩阵覆盖引物合成、基因合成、克隆与突变、菌种库制备、基因编辑及组合业务,并向高通量RNA、蛋白合成与检测延伸;基于DNA合成平台拓展mRNA药物研发与单分子检测等应用,服务基础科研、细胞工厂、核酸疫苗、生物医药、DNA信息存储等场景。